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Ensayos clínicos que reactivan la búsqueda de niños con progeria se expande

La Fundación para la Investigación de la  Progeria (Progeria Research Foundation, PRF) financia a más de 40 niños de todo el mundo que viajarán al Children’s Hospital de Boston para ser tratados.  

El estudio, patrocinado por la PRF, inicialmente contaba con 45 niños con progeria de 24 países diferentes. Actualmente, la expansión del estudio permite a más niños acceder al prometedor tratamiento experimental, incitando a la fundación a redoblar los esfuerzos en la identificación de niños con progeria.  Además de patrocinar el estudio de lonafarnib (un inhibidor de la farnesiltransferasa), la PRF provee información importante y apoyo a las familias de niños con Progeria. La fundación estima que hay sólo 300 niños con Progeria en todo el mundo,  convirtiéndola en una de las enfermedades más raras dentro de las ultra raras.

La localización y asistencia  a estos niños es el objetivo de la campaña “Encontremos a los otros 150”,  una iniciativa global que ha ayudado a la PRF  a identificar y conectarse con más de 60 niños con progeria  desde su lanzamiento  en  2009, incrementando alrededor del 120%.

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La expansión de este ensayo clínico ha permitido que muchos niños reciban lonafarnib por primera vez. Robert Kraft, dueño del equipo de futbol americano de Estados Unidos New England Patriots, es el contribuyente más destacado de PRF y ha hecho posible la incorporación de más niños al tratamiento experimental.  Pero de la misma manera que sucedió en 2009, fue necesario dar vuelta al mundo para encontrarlos.

“En el lanzamiento de la campaña ‘Encontremos a los otros 150’, hemos dicho que con sólo encontrar un niño la campaña sería un éxito por lo que realmente ha superado nuestras expectativas,” dijo Audrey Gordon,  Presidente y Director Ejecutivo de PRF.  “Nuestro éxito es reflejo del poder de la colaboración global. Sabemos que con  continuos esfuerzos podremos encontrar más niños con progeria para que cuenten con la oportunidad de acceder al este programa y más aún a la investigación del tratamiento y posible cura.”

La progeria, también conocida como el síndrome de Hutchinson-Gilford, es una enfermedad genética mortal que provoca el envejecimiento prematuro de los niños que la padecen.  Los niños con progeria fallecen por enfermedades cardiovasculares a la edad de 14 años – las mismas enfermedades cardíacas que afectan a millones de adultos mayores.  Otros síntomas son problemas de crecimiento, pérdida de masa muscular, caída del cabello, envejecimiento de la piel, rigidez en las articulaciones y dislocación de cadera. Hoy en día hay aproximadamente 180 niños con progeria en el mundo que aún no han sido diagnosticados ni han recibido tratamiento alguno.  

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